Фармкомпания «Амедарт» планирует вывести на рынок российский препарат для лечения муковисцидоза в 2027 году. В феврале — апреле 2026 года Минздрав выдал четыре разрешения на проведение клинических исследований этого средства.
В описаниях протоколов указано, что испытания проводятся на биоэквивалентность в здоровых добровольцах, а не на пациентах с муковисцидозом. КИ на биоэквивалентность проверяют совпадение концентраций действующих веществ в крови, но не оценивают клиническую эффективность или безопасность у больных.
Контекст на рынке
Оригинальный таргетный препарат для лечения муковисцидоза выпускает компания Vertex; в Россию он ранее поставлялся международным дистрибьютором. В 2023 году на рынок появился аргентинский дженерик «Трилекса», зарегистрированный для использования в стране и завозимый в Россию через представителя.
По данным о государственных закупках, цена одной упаковки оригинального препарата оценивалась примерно в 1,2–1,5 млн рублей, аргентинского аналога — около 800 тыс. рублей. В среднем потребность пациента составляет 12–13 упаковок в год.
Родители и пациенты выступали против массовых закупок аргентинского дженерика, указывая на отсутствие достоверных данных об эффективности и безопасности. Более тысячи человек подписали коллективный отказ от применения заменителя.
Наблюдения и жалобы пациентов
Мы проанализировали две группы по 30 пациентов. Одна группа получала препарат впервые, вторая — переходила с оригинала. В обеих группах отмечено одинаковое повышение функции лёгких и улучшение нутритивного статуса; количество нежелательных реакций не превысило наблюдавшееся при применении оригинала.
Одновременно пациенты жаловались, что регистрировать нежелательные реакции на дженерик сложно: по их словам, регистрирующие органы и отдельные больницы не вносят данные в систему или отказывают в оформлении жалоб. В обращениях в правоохранительные органы упоминались диарея, потеря веса, сердечно‑сосудистые и дыхательные нарушения.
В числе указанных медицинских учреждений — детская больница в Москве и республиканская клиническая больница в Казани, где пациенты утверждают, что им отказывают в фиксации побочных эффектов.
На сегодняшний день мы видим, что многим пациентам препарат не подходит: возникают побочные явления или ухудшение состояния. Практически невозможно оформить побочное действие, врачи отказывают в фиксации, требуют повторного приёма в стационаре и оказывают давление на пациентов.
Эксперты и представители пациентских организаций выражают беспокойство: биоэквивалентность не заменяет полноценных клинических исследований у целевой группы пациентов, а длительные последствия применения нового препарата остаются неизвестны.
Реакция регулятора и официальные данные
Росздравнадзор заявил, что в ведомство не поступало жалоб, которые бы изменяли соотношение пользы и риска и могли послужить основанием для отмены регистрации или приостановления применения препарата.
По официальным данным, на дженерик зарегистрировано 61 сообщение о 35 случаях нежелательных реакций. Наиболее часто отмечались желудочно‑кишечные нарушения, изменения лабораторных показателей, дыхательные и сердечные проблемы, нарушения со стороны нервной системы и общие реакции.
Вывод
Планируемый выпуск российского аналога может повысить доступность терапии, однако имеющиеся на сегодня биоэквивалентные исследования не дают полной картины клинической эффективности и долгосрочной безопасности у пациентов с муковисцидозом. Необходимы прозрачные пострегистрационные наблюдения и оперативная регистрация всех жалоб на побочные реакции.
